O FDA δεν εγκρίνει την αλεμτουζουμάμπη (Lemtrada)

Απορρίφθηκε διότι, σύμφωνα με τον FDA, “δεν παρέχει ενδείξεις προερχόμενες από επαρκείς και καλά ελεγχόμενες έρευνες”, ώστε να αποδεικνύεται πως τα οφέλη του φαρμάκου ξεπερνούν τα ρίσκα του, τα οποία δεν είναι καθόλου αμελητέα: δευτεροπαθείς αυτοάνοσες αντιδράσεις, θυρεοειδίτιδα, ιογενείς λοιμώξεις όπως έρπης (φυματίωση παρατηρήθηκε σε δύο περιστατικά στη φάση ΙΙΙ των μελετών), καρκίνος του θυρεοειδούς και μεμονωμένα περιστατικά καρκίνου του εντέρου και του αιδοίου.

Το lemtrada κυκλοφορούσε ως Campath παλαιότερα για την αντιμετώπιση ενός τύπου λευχαιμίας, αλλά πλέον δεν πωλείται ως τέτοιο.  Στη σκλήρυνση, στοχεύει στα CD52, μία πρωτείνη των κυττάρων του ανοσοποιητικού που υποτίθεται πως προκαλούν τη νόσο.  H μείωση της τάξης του 55% των υποτροπών που φαίνεται να έφερε η αλεμτουζουμάμπη δεν είναι ανεξάρτητη από τα υποκείμενα στα οποία δόθηκε: ήταν όλοι ασθενείς με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση στα πρώτα δύο-τρία χρόνια της νόσου.  Και οι τρεις μελέτες που έδωσαν τα ευνοϊκά αποτελέσματα για το φάρμακο συνέλεξαν ασθενείς στην αρχή της νόσου.

Παίρνεις έναν ασθενή που μόλις έγιανε από την πρώτη του υποτροπή (φυσικό είναι στα 18) και του λες πως τα επόμενα τρία χρόνια έμεινε σταθερός επειδή του έδωσες αλεμτουζουμάμπη.  Αν ο φτωχός ασθενής σε πιστέψει, κινδυνεύει (ποσοστό 20-30%) να πάθει και θυρεοειδή – σε δύο περιπτώσεις υπερθυρεοειδισμού μετά την αλεμπτουζουμάμπη οι ασθενείς υποβλήθησαν σε ολική θυρεοειδοτομή.  Υπάρχουν και χειρότερα: τρεις ασθενείς εμφάνισαν θρομβοπενία και ένας πέθανε από εγκεφαλική αιμορραγία κατά τη διάρκεια των μελετών.  Επιπλέον, καθώς οποιεσδήποτε αυτοάνοσες διαταραχές μπορούν να εμφανιστούν έως και πέντε χρόνια μετά τη θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη, είναι άγνωστο πόσοι ακόμη ασθενείς των μελετών ενδέχεται να συμπεριληφθούν στις παρενέργειες του φαρμάκου.

Εντούτοις, η εταιρεία παρασκευής του εκφράζει τη λύπη της για την απόρριψη ενός τόσο καλού φαρμάκου στην MS “καθώς αυτό έχει συνέπειες για τους ασθενείς των Η.Π.Α που υποφέρουν από πολλαπλή σκλήρυνση και έχουν την ανάγκη εναλλακτικών θεραπειών για να αντιμετωπίσουν μία καταστροφική νόσο”.

Μόνο πέρυσι οι θεραπείες για τη σκλήρυνση απέφεραν κέρδη 11.6 δις δολαρίων στις βιομηχανίες.

The benefits and risks of alemtuzumab in multiple sclerosis

Καλή χρονιά να έχουμε, με νέα όπλα στη φαρέτρα μας – άντε, και σήμερα έπιασα αληθινή φαρέτρα στα χέρια μου, αφού ο Άγιος Βασίλης έφερε στον μπόμπο κάστρο με ιππότες και φαρέτρες. Ωραίες είναι, κατάλαβα γιατί σας αρέσουν dear neurologists, μόνο που στα (α)γιατρεία σας δεν ερχόμαστε για να παίξουμε lego.

Leave a Comment